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Prima operazione sul DNA per curare il tumore ai polmoni

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Per la prima volta si usa la terapia genica sul DNA di un malato di tumore

Sembra di essere tornati ai tempi della guerra fredda, quando le più grandi nazioni al mondo si contendevano il primato tecnologico e militare. Oggi si è passati ad una “guerra” di tecnologia applicata alla medicina. Ciò comporta un’accelerazione delle sperimentazioni di nuove tecniche, anche costose.

E’ il caso dell’applicazione della tecnica del “taglia e cuci” del DNA (chiamata Crispr-Cas9 ) su un uomo malato di tumore al polmone molto aggressivo.  E’ stata eseguita in Cina dai ricercatori della Sichuan University di Chengdu ed è la prima volta che questa tecnica si applica al tumore.

Grazie a questa tecnica si cerca di manipolare e rinforzare il sistema di difesa immunitario che dovrebbe attivarsi per combattere il tumore del paziente. Il metodo è già stato utilizzato per combattere efficacemente i casi di leucemia infantile ma la grande novità è l’utilizzo di questa particolare tecnica (a sua volta di recente scoperta) che va a modificare letteralmente il DNA delle cellule del paziente eliminando le sequenze “malate” rimpiazzandole con quelle sane.

Il motivo dello stupore riguardo questa sperimentazione è dato sia dalla velocità di applicazione della tecnica sia dall’ansia di conoscere i risultati poiché manipolare il DNA è sempre una scelta rischiosa.

Come hanno manipolato il DNA con la tecnica Crispr-Cas9

Ecco allora che cosa hanno fatto i cinesi, guidati dall’oncologo Lu You della Chengdu University. Primo: hanno prelevato cellule del sistema immunitario del paziente affetto da tumore (si tratta di linfociti, cioè globuli bianchi). Secondo: hanno utilizzato la Crispr-Cas9 come un bisturi di precisione per tagliare ed eliminare, in queste cellule, un gene che produce una proteina chiamata PD-1 (è una proteina che funziona da “freno” sulle cellule immunitarie, cioè neutralizza la loro capacità di aggredire le cellule tumorali e di distruggerle). Terzo: hanno moltiplicato queste cellule “modificate” in laboratorio. Quarto: le hanno iniettate nel paziente (affetto da un tumore metastatico cosiddetto non a piccole cellule) con l’idea che, queste cellule, senza più “freni inibitori”, siano in grado di aggredire il tumore. E’ il primo paziente di uno studio clinico che ha preso il via sempre a Chengdu e che prevede di trattare dieci pazienti.

La scelta del gene da eliminare è interessante: si tratta, infatti, di quel gene (PD-1 appunto) che codifica per una proteina contro la quale sono diretti i nuovissimi farmaci immunoterapici per la cura del cancro: sono quegli anticorpi monoclonali che “tolgono il freno” all’attività delle cellule immunitarie, rendendole di nuovo capaci di difendere il paziente dal tumore. Questi farmaci sono oggi in grado di aumentare (e di molto) la sopravvivenza di pazienti con tumori “difficili” come il melanoma (il primo a essere curato con queste nuove molecole) e molti altri. Adesso ai farmaci si affianca la terapia genica con Crispr-Cas9.

La corsa alla sperimentazione anche negli USA

Questa accelerazione nella fase sperimentale ha innescato meccanismi a catena di competizione. Anche negli USA sono partiti numerosi protocolli sperimentali riguardanti la terapia genica per combattere i tumori. C’è da sottolineare che questo sistema è altamente costoso (si tratta di tecniche innovative, utilizzabili da poche persone al mondo e con costi elevati) e ancora si sa poco degli effetti concreti sui tumori.

Per questo motivo c’è chi si domanda se un giorno questo tipo di sperimentazioni creeranno nuove terapie utilizzabili dalla maggior parte della popolazione o se resteranno una chimera inarrivabile come rischi e costi di gestione.

 

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